{"id":137887,"date":"2025-11-27T23:33:04","date_gmt":"2025-11-28T04:33:04","guid":{"rendered":"https:\/\/www.quebakan.com\/v15\/?p=137887"},"modified":"2025-11-27T23:33:04","modified_gmt":"2025-11-28T04:33:04","slug":"terapia-genetica-para-la-afeccion-cardiaca-hereditaria-mas-comun-da-resultados-exitosos-en-fase-inicial-de-estudio-con-humanos-segun-investigadores-de-cleveland-clinic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.quebakan.com\/v15\/terapia-genetica-para-la-afeccion-cardiaca-hereditaria-mas-comun-da-resultados-exitosos-en-fase-inicial-de-estudio-con-humanos-segun-investigadores-de-cleveland-clinic\/","title":{"rendered":"Terapia gen\u00e9tica para la afecci\u00f3n card\u00edaca hereditaria m\u00e1s com\u00fan da resultados exitosos en fase inicial de estudio con humanos, seg\u00fan investigadores de Cleveland Clinic"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><em>Ninguno de los pacientes participantes en esta primera fase del estudio para tratar la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica presenta s\u00edntomas<\/em><\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><em> <img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"aligncenter size-full wp-image-137888\" src=\"https:\/\/www.quebakan.com\/v15\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Terapia-Genetica.jpg\" alt=\"\" width=\"700\" height=\"443\" \/><\/em><\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><strong>Quito, noviembre del 2025.<\/strong> Los resultados del primer ensayo en humanos utilizando terapia gen\u00e9tica para tratar la enfermedad card\u00edaca miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica, relacionada con el gen MYBPC3, muestran que el tratamiento es seguro y que aumenta los niveles de una prote\u00edna card\u00edaca clave que podr\u00eda ayudar a mejorar la estructura y funci\u00f3n del coraz\u00f3n. Aunque el logro es prometedor, los investigadores advierten que se necesitan m\u00e1s investigaciones.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Los hallazgos del ensayo cl\u00ednico \u201cMyPeak-1 Fase 1b\/2\u201d fueron presentados hoy en Nueva Orleans durante una sesi\u00f3n de \u00faltima hora en la American Heart Association\u2019s Scientific Sessions 2025, evento internacional donde se exponen los \u00faltimos avances cient\u00edficos en cardiolog\u00eda. El estudio fue difundido simult\u00e1neamente en el sitio web <a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/doi.org\/10.1093\/cvr\/cvaf200.\"><em>Cardiovascular Research<\/em><\/a>.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">En esta primera fase del estudio participaron seis pacientes adultos: tres recibieron una dosis baja del tratamiento de infusi\u00f3n \u00fanica TN-201, que consiste en una terapia gen\u00e9tica basada en el virus adeno-asociado de primera clase, mientras que los otros tres recibieron una dosis m\u00e1s alta de la misma infusi\u00f3n. Todos fueron observados por diferentes periodos que se extendieron de unos meses hasta m\u00e1s de un a\u00f1o. Al momento de registrarse en el estudio, todos los pacientes participantes presentaban corazones agrandados de forma significativa, a pesar de haber recibido previas intervenciones.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Los hallazgos muestran que el tratamiento fue en su mayor parte seguro, con efectos secundarios leves y temporales que se trataron r\u00e1pidamente. Dos pacientes presentaron anomal\u00edas en resultados de laboratorio que fueron monitoreadas en el hospital y que se resolvieron antes de que causaran s\u00edntomas. Los medicamentos inmunosupresores, administrados para prevenir una reacci\u00f3n inmunitaria al tratamiento, fueron retirados con \u00e9xito meses despu\u00e9s de la dosificaci\u00f3n. Las pruebas card\u00edacas mostraron que el tratamiento alcanz\u00f3 las c\u00e9lulas del coraz\u00f3n y funcion\u00f3 como se esperaba: hubo un aumento en los niveles de la prote\u00edna objetivo y una reducci\u00f3n en el grosor de la pared del coraz\u00f3n.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">\u00abEstos resultados iniciales son prometedores para una poblaci\u00f3n de pacientes que con demasiada frecuencia son mal diagnosticados y viven con s\u00edntomas dif\u00edciles e incluso peligrosos\u00bb, dijo Milind Desai, M.D., M.B.A., director del Hypertrophic Cardiomyopathy Center de Cleveland Clinic y vicepresidente del Heart, Vascular &amp; Thoracic Institute de Cleveland Clinic. El Dr. Desai, investigador del ensayo cl\u00ednico MyPeak-1 Fase 1b\/2 agreg\u00f3 que \u00abEn la \u00faltima d\u00e9cada, hemos avanzado mucho en la comprensi\u00f3n y tratamiento de la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica, y nos complace avanzar potencialmente a\u00fan m\u00e1s mientras continuamos investigando esta terapia gen\u00e9tica\u00bb.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Las mutaciones del gen de la prote\u00edna C3 de uni\u00f3n a miosina (MYBPC3) son la causa gen\u00e9tica m\u00e1s com\u00fan de la <a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/my.clevelandclinic.org\/health\/diseases\/17116-hypertrophic-cardiomyopathy\">miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica<\/a>, que es un tipo complejo de enfermedad card\u00edaca que provoca engrosamiento del m\u00fasculo card\u00edaco, rigidez del ventr\u00edculo izquierdo y cambios en la v\u00e1lvula mitral. Afecta a un estimado de 600 000 a 1.5 millones de estadounidenses, o a una de cada 500 personas, pero muchos de esos pacientes no son diagnosticados hasta que la enfermedad se encuentra avanzada.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Los s\u00edntomas de la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica incluyen dolor en el pecho, palpitaciones, dificultad para respirar, fatiga y s\u00edncope (desmayo). La mayor\u00eda de las personas con miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica tienen un bajo riesgo de muerte s\u00fabita card\u00edaca. Sin embargo, esta condici\u00f3n es la causa m\u00e1s com\u00fan de muerte s\u00fabita card\u00edaca entre personas menores de 30 a\u00f1os.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">En la actualidad, el \u00fanico medicamento espec\u00edfico que existe para tratar la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica es Mavacamten, que fue aprobado por la FDA en abril de 2022 tras un ensayo liderado por Cleveland Clinic. Se utiliza para tratar la forma obstructiva de la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica y reducir as\u00ed la necesidad de procedimientos invasivos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Sin embargo, la mayor\u00eda de las personas con miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica asociada a MYBPC3 tienen la forma no obstructiva de la enfermedad, para la cual no existen tratamientos espec\u00edficos. El ensayo cl\u00ednico MyPeak-1 Fase 1b\/2 es un estudio multic\u00e9ntrico dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y eficacia cl\u00ednica de una infusi\u00f3n \u00fanica de TN-201.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Ninguno de los pacientes participantes en esta primera fase del estudio para tratar la miocardiopat\u00eda hipertr\u00f3fica presenta s\u00edntomas Quito, noviembre del 2025. 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